Quelques grands principes permettent de mieux comprendre la chimiothérapie anticancéreuse .

• Dans une tumeur, seules les cellules capables de se reproduire indéfiniment ("les cellules souches") sont dangereuses. Ce sont elles que l'on veut détruire. Les autres cellules, celles qui se multiplient mais ne se reproduisent pas ou pour quelques générations seulement, et celles qui se différencient, aboutissent à un processus de mort "naturelle", sans le chimiothérapeute.

Composition théorique d'une tumeur cancéreuse

• Il n'y a pas de drogues spécifiques aux cellules cancéreuses : tous les médicaments utilisés sont peu ou prou toxiques pour les cellules normales.
• La plupart des médicaments atteignent la cellule cancéreuse au moment où elle se divise, en faussant le mécanisme délicat de la division cellulaire. Les tumeurs peu actives seront donc peu touchées. A l'inverse, les tissus sains très actifs (cellules sanguines, muqueuse, peau) seront atteints facilement, et devront donc se régénérer. Toutes les drogues ont une toxicité hématologique plus ou moins forte, et le plus souvent une toxicité non hématologique.

Certains médicaments n'agissent qu'à un moment du cycle cellulaire, d'autres sont actifs quel que soit le temps du cycle cellulaire.